- Dos pacientes andaluces, Leo y Adrián, son los primeros en España en recibir la terapia génica Vyjuvek para la Piel de Mariposa.
- El tratamiento se ha administrado en los hospitales Virgen del Rocío (Sevilla) y Costa del Sol (Marbella) mediante un acceso en situaciones especiales.
- Vyjuvek actúa directamente sobre las heridas, mejora la cicatrización y reduce el dolor en una enfermedad que exige horas diarias de curas.
- DEBRA Piel de Mariposa y las familias reclaman que el acceso sea equitativo en todo el país e integrado en la cartera del Sistema Nacional de Salud.
España ha dado un paso inédito en el abordaje de la epidermólisis bullosa distrófica, conocida como Piel de Mariposa, al administrar por primera vez una terapia génica a dos personas afectadas. El avance se ha producido en Andalucía, donde se ha comenzado a dispensar el medicamento Vyjuvek dentro de la sanidad pública.
Los primeros en acceder a este tratamiento han sido Leo, un niño sevillano de 12 años cuya historia ha recorrido medios e instituciones, y Adrián, un joven de 22 años de Tolox (Málaga). Ambos han iniciado la terapia en los hospitales Virgen del Rocío de Sevilla y Costa del Sol de Marbella, en un momento que sus familias describen como un giro importante tras años de espera y trámites.
Un hito en Andalucía: primeros pacientes tratados con Vyjuvek
La administración de Vyjuvek ha sido posible gracias al mecanismo de acceso a medicamentos en situaciones especiales, una vía excepcional que algunas comunidades autónomas han activado mientras continúa el proceso ordinario de evaluación y financiación a nivel estatal. Andalucía se ha colocado a la cabeza al ser la primera comunidad en suministrar este fármaco a pacientes con Piel de Mariposa.
En esta autonomía, el tratamiento se ha iniciado en dos centros públicos de referencia: el Hospital Universitario Virgen del Rocío, en Sevilla, y el Hospital Costa del Sol, en Marbella. Previamente, se había formado a equipos sanitarios en cuatro hospitales andaluces, ubicados en Córdoba, Sevilla, Málaga y Almería, con el objetivo de que dispusieran de los conocimientos necesarios para manejar la nueva terapia.
El presidente de la Junta de Andalucía, Juanma Moreno, subrayó públicamente la relevancia del momento al asegurar que “es un gran día” para los pacientes con Piel de Mariposa, destacando su “orgullo” por que la sanidad pública andaluza haya sido la primera en poner en marcha este tratamiento pionero.
Este anuncio llega después de que el propio presidente se reuniera en el Parlamento andaluz con Leo, su madre y representantes de la asociación DEBRA Piel de Mariposa. En aquel encuentro, se comprometió a buscar una fórmula para facilitar el acceso a Vyjuvek incluso antes de que estuviera integrado en la cartera del Sistema Nacional de Salud, un compromiso que finalmente se ha materializado.
Según ha explicado la asociación de pacientes, la decisión de Andalucía se enmarca en un movimiento más amplio en el que otras comunidades, como Canarias, también han comenzado a estudiar o activar vías similares, aunque el acceso en el resto del país continúa siendo desigual y dependiente de autorizaciones caso por caso.
Quiénes son Leo y Adrián y cómo conviven con la Piel de Mariposa
Detrás de este avance hay nombres propios. Leo, de 12 años, vive en Sevilla y padece epidermólisis bullosa distrófica desde que nació. Su vida diaria transcurre entre curas largas y dolorosas, heridas abiertas desde hace años y limitaciones físicas que condicionan incluso gestos tan cotidianos como vestirse o ir al colegio con normalidad.
Su madre, Lidia, relata que los días empiezan temprano: a las siete de la mañana ya están realizando las curas para que pueda asistir a clase con las heridas lo más controladas posible. Las atenciones se suelen dividir en dos tandas, por la mañana y por la tarde, y pueden sumar entre tres y cuatro horas diarias dedicadas a limpiar, vendar y proteger una piel extremadamente frágil.
Algunas lesiones se han vuelto casi permanentes. Lidia explica que su hijo lleva más de una década con heridas crónicas en zonas como el cuello y las axilas, lo que le impide, por ejemplo, sentir el aire directamente en la piel o utilizar ciertas prendas por miedo a que se adhieran a las heridas o se manchen de sangre.
El impacto no es solo físico. La Piel de Mariposa arrastra un cansancio emocional tanto para los propios pacientes como para sus familias. Ver a un niño crecer conviviendo con el dolor, las vendajes y las restricciones genera una carga psicológica considerable, aunque muchas familias, como la de Leo, destacan la capacidad de adaptación y fortaleza de los menores.
Adrián, un joven de 22 años de Tolox (Málaga), es el otro paciente andaluz que ha comenzado la terapia al mismo tiempo. Él también convive desde la infancia con esta enfermedad genética rara, que provoca la aparición de ampollas y heridas por mínimos roces, con un aspecto similar al de quemaduras de gran gravedad. Ambos representan a un colectivo que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas específicas y veía limitada su vida diaria por la enfermedad.
Cómo funciona Vyjuvek y qué puede cambiar en el día a día
Vyjuvek es el primer tratamiento de terapia génica autorizado para la epidermólisis bullosa distrófica. No se trata de una pastilla ni de una infusión, sino de un medicamento de uso tópico que se aplica directamente sobre las heridas de la piel, en forma de gel.
Su base es un virus modificado que actúa como vehículo para introducir copias funcionales del gen COL7A1, responsable de la producción del colágeno tipo VII. Esta proteína es esencial para que las distintas capas de la piel se mantengan unidas; cuando el gen falla, la piel se separa ante el mínimo roce, dando lugar a ampollas, heridas y cicatrices.
Al aportar una versión correcta de este gen en la zona dañada, el tratamiento favorece la cicatrización de lesiones, incluso de carácter crónico, y reduce la formación de nuevas ampollas. Los estudios y las experiencias en otros países apuntan a una mejora en la integridad de la piel en las áreas tratadas, lo que se traduce en menos roturas y menor riesgo de infecciones.
En la práctica, esto puede suponer que los pacientes necesiten menos horas diarias de curas, experimenten menos dolor y tengan una mayor libertad de movimiento. En patologías en las que se invierten entre dos y cinco horas cada día en vendajes y cuidados, cualquier reducción tanto del tiempo como de la intensidad de las curas tiene un impacto directo en la calidad de vida.
Aun así, las familias y la asociación insisten en que no se trata de una cura definitiva. La terapia está concebida para mejorar de forma notable la situación clínica y el bienestar, pero la enfermedad sigue presente. Por eso, la comunidad científica y los pacientes la ven como un paso muy relevante dentro de un camino más largo hacia tratamientos cada vez más eficaces y, a largo plazo, potencialmente curativos.
Años de presión de DEBRA y de las familias para lograr el tratamiento
El hecho de que Vyjuvek se esté aplicando ya en España es el resultado de más de tres años de trabajo continuado por parte de la asociación DEBRA Piel de Mariposa y de las familias afectadas. El primer contacto formal con la farmacéutica que desarrolla el medicamento se remonta a 2022, cuando todavía no estaba claro si la terapia llegaría de forma efectiva a los sistemas sanitarios europeos.
Desde entonces, la organización ha impulsado reuniones, escritos y gestiones constantes con diferentes administraciones y organismos reguladores. En 2025, tras el aval de la Agencia Europea del Medicamento, pero antes incluso de que la Comisión Europea completara su autorización, DEBRA intensificó esta labor institucional con contactos directos con el Ministerio de Sanidad, las Cortes Generales, las comunidades autónomas y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
En paralelo, se produjo una movilización social sin precedentes en torno a la Piel de Mariposa. Una campaña iniciada en octubre de 2025 recabó más de 150.000 firmas a favor de incorporar Vyjuvek al sistema sanitario. Estas firmas fueron entregadas a la titular de Sanidad como muestra de la presión ciudadana para acelerar los tiempos y evitar que el acceso dependiera de vías excepcionales durante demasiado tiempo.
La reivindicación no se quedó en el ámbito nacional. En febrero de 2026, dos familias llevaron la petición hasta el Parlamento Europeo, donde expusieron la realidad diaria de convivir con la enfermedad y reclamaron un acceso equitativo a los tratamientos innovadores en toda la Unión Europea. Entre esas familias estaba la de Leo, que se convirtió en uno de los rostros más visibles de esta causa.
El caso de este niño sevillano saltó a los medios y a las redes sociales después de que grabara un vídeo pidiendo que se aceleraran los trámites administrativos para poder recibir la terapia. Esa grabación, difundida ampliamente, contribuyó a visibilizar la situación de la Piel de Mariposa y a poner presión adicional sobre las autoridades sanitarias para encontrar una solución ágil.
Diferencias territoriales y negociación con el Sistema Nacional de Salud
Pese al avance que supone que los primeros pacientes hayan iniciado el tratamiento, la asociación DEBRA Piel de Mariposa subraya que el acceso a Vyjuvek sigue siendo desigual en España. En la práctica, la posibilidad de recibir la terapia depende todavía de autorizaciones individualizadas en cada comunidad autónoma y de la aplicación del mecanismo de acceso en situaciones especiales.
La directora de la entidad, Evanina Morcillo, ha insistido en que estos primeros casos son un motivo de esperanza, pero aún insuficiente. A su juicio, no es aceptable que la posibilidad de acceder a una terapia que puede modificar de forma tan profunda la vida de los pacientes dependa del lugar en el que residan.
Por ello, la asociación reclama que Vyjuvek se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud, de forma que cualquier persona con Piel de Mariposa que cumpla los criterios clínicos pueda acceder a la terapia en condiciones de equidad, sin necesidad de recurrir continuamente a procedimientos excepcionales.
En estos momentos, el Ministerio de Sanidad mantiene una negociación activa con el laboratorio desarrollador del fármaco, Krystal Biotech, después de que la compañía presentara formalmente la solicitud de financiación pública en marzo de 2026. El objetivo es determinar en qué condiciones se integrará el medicamento en la prestación farmacéutica del SNS.
Mientras este acuerdo no se cierre, las familias continúan en una situación de incertidumbre. Algunas, como la de Leo y la de Adrián, han logrado iniciar la terapia gracias a la decisión de la administración andaluza. Otras, sin embargo, siguen pendientes de resoluciones en sus respectivas comunidades o de que se habiliten mecanismos similares de acceso especial.
Lo que supone este paso para las familias y los próximos retos
Para quienes conviven con la Piel de Mariposa, que España haya comenzado a tratar la enfermedad con una terapia génica representa un antes y un después en el manejo clínico y en las expectativas de futuro. Sin ser una cura, la posibilidad de reducir el número de heridas, el dolor y las complicaciones abre la puerta a una vida más autónoma y menos condicionada por las curas.
Familias como la de Leo describen este momento como el resultado de años de lucha, gestiones y exposición pública. Desde los vídeos difundidos en redes sociales hasta las intervenciones en parlamentos regionales y europeos, han tenido que asumir un papel activo para acelerar procesos burocráticos que, de otro modo, podrían haberse prolongado aún más.
Al mismo tiempo, la llegada de Vyjuvek pone sobre la mesa retos que van más allá de este medicamento concreto: la necesidad de agilizar las vías de financiación de terapias innovadoras para enfermedades raras, garantizar que las decisiones no generen desigualdades territoriales y reforzar el apoyo psicológico y social a las familias afectadas.
En este contexto, la asociación de pacientes y los profesionales sanitarios insisten en que es fundamental mantener el impulso en la investigación y el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas. La terapia génica abre un campo de posibilidades que, con el tiempo, podría ampliarse a otros tipos de epidermólisis bullosa y a más personas afectadas en Europa.
El inicio del tratamiento con Vyjuvek en Andalucía simboliza así un punto de inflexión para la Piel de Mariposa en España: marca el paso de la promesa a la realidad clínica, demuestra que es posible incorporar terapias avanzadas al sistema sanitario público y refuerza la demanda de que todos los pacientes, vivan donde vivan, puedan beneficiarse de la misma oportunidad.
